Selumetinib继续在NF1儿童中显示出希望

研究药物selumetinib缩小了一些患有1型神经纤维瘤病(NF1)遗传综合征的儿童的肿瘤。正如这篇文章所解释的,这种药物还改善了与被称为神经纤维瘤的肿瘤相关的症状,神经纤维瘤可以导致疼痛、呼吸困难或行走困难以及毁容。

Travis Carpenter,他接受了治疗NF1的药物selumetinib,与Zilly,美国国立卫生研究院儿童旅店的一只治疗犬。

荣誉:国家癌症研究所

一种称为selumetinib的研究药物可以缩小患有神经纤维瘤病1型(NF1)遗传综合征的儿童和年轻人的肿瘤,并且可以改善由称为丛状肿瘤的肿瘤引起的疼痛和活动性降低等症状根据一项临床试验的初步结果,神经纤维瘤在许多NF1患者中发生。

二期试验,涉及50名2-18岁NF1和丛状神经纤维瘤患者,证实了2016年的一项小型试验的结果,该试验首次证明该药物可以缩小大肿瘤。

多达一半的NF1患者发展成丛状神经纤维瘤,形成于神经细胞。虽然这些肿瘤大多不是癌性的,但它们通常生长在皮肤上或皮下,引起疼痛和其他问题,如呼吸困难、行走困难和毁容。

“新的结果令人兴奋,因为它们证实了我们在第一阶段研究中所学到的,在这种疾病中,我们第一次看到大的NCI癌症研究中心的Andrea M.Gross,医学博士说:“肿瘤在缩小,”他于6月2日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上发表了这一发现。

在Twitter上的一条信息中,NCI主任Ned Sharpless,医学博士。,他在Twitter上总结了这一发现:“肿瘤缩小,孩子们感觉好多了,药物似乎很安全。”

证实了Selumetinib可以缩小神经纤维瘤

Selumetinib作为一种药丸服用,它阻断了一种叫做MEK的蛋白质,MEK是细胞RAS信号通路的一部分。NF1患者和某些类型的癌症患者不适当地激活了这一途径,导致肿瘤的生长。

在试验中,50名患者中有36名(72%)对selumetinib有部分反应,这意味着肿瘤体积缩小了至少20%。研究人员报告说,这一结果与2年前发表的较小的第1阶段研究结果基本相同,其中24名患者中有17名(71%)有部分反应。

在当前试验中,丛状神经纤维瘤体积与基线值的中位数变化为-27%(范围为-50.6%至2.2%)。NCI儿科肿瘤科主任、该项研究的领导者Brigitte Widemann医学博士说,试验中患者的中位年龄约为10岁,

丛状神经纤维瘤在NF1患儿中生长最快,然后在青少年期减慢,他的团队还开发了一种测量方法肿瘤体积。

治疗前,最常见的与NF1相关的健康问题是畸形(44例)、运动功能障碍(33例)和疼痛(28例)。

一些丛状神经纤维瘤长到几公升瓶大,占体重的20%。手术切除即使是小肿瘤也不可行,因为许多肿瘤与健康的神经和组织交织在一起。此外,手术切除的部分肿瘤往往会复发,特别是在儿童中。

格罗斯博士指出,selumetinib的副作用一般是可以控制的。恶心、呕吐、腹泻和皮疹是试验中最常见的副作用,但这些副作用仍然相对少见,停药后症状有所改善。对于12名患者,由于副作用,必须减少塞卢美替尼的剂量,其中4名患者最终停止治疗。

评估与神经纤维瘤

相关的健康问题除了导致一些肿瘤缩小外,塞卢美替尼似乎有助于改善与肿瘤相关的健康问题。格罗斯博士指出,经过一年的治疗,试验中的大多数患者(或他们的父母)的疼痛评分、力量和活动范围都有所改善。

“在这个试验中,我们正在尝试